疾病临床预测模型在医学领域的应用(预测模型构建步骤)
风险预测模型可以根据模型中预测变量的值来评估预测个体出现某一疾病或结局的概率。在诊断、治疗、辅助预测和疾病严重程度分层方面,这些模型可以用来指导临床医生做出决策。随着新技术的进步,大型医疗数据库的建立为预测模型的构建和验证提供了机会。在肾脏疾病领域,已经开发了很多预测模型用于临床实践,如预测ESKD风险的模型和国际IgA肾病预测模型。
疾病预测模型概念与分类:
临床预测模型(Clinical Prediction Models),又称临床预测规则(Clinical Prediction Rules)、预测模型(PrognosisModels)或者风险评分(Risk Scores),是指利用多因素模型估算患有某病的概率或者将来某结局发生的概率。
临床预测模型包括诊断模型(Diagnosticmodels)和预后模型(Prognostic Models)。
诊断模型关注的是基于研究对象的临床症状和特征,诊断当前患有某种疾病的概率,多见于横断面研究;
预后模型关注的是在当下的疾病状态下,未来某段时间内疾病复发、死亡,伤残以及出现并发症等结局的概率,多见于队列研究。
建立预测模型的步骤:
1 、明确研究问题,选择研究类型
临床预测模型适合回答疾病的诊断或预后相关问题,且不同的问题需采用不同的研究设计类型。
2 、设计与实施,数据质控与管理
若为全新研究,则应从研究方案、研究者操作手册、病例报告表、伦理批件等相关文件的准备开始,并进行数据质控与管理;若为基于其它研究数据开展的研究,也应对数据质量进行评估。
3、建立临床预测模型
建立模型前,应明了已知的、以报道的预测因子,确定入选预测因子的原则及方法、选用模型的类型(通常为Logistic模型或Cox模型)。拟合模型、估算模型参数后,需要借助区分度(discrimination),校准度(calibration)等指标评估模型的性能。
4、验证临床预测模型
预测模型的效果很有可能因场景、人群的改变而变化。因此,完整的预测模型研究应包括模型的验证。验证的内容包括模型的内部效度和外部效度。
内部效度体现模型的可重复性(reproducibility),利用研究项目本身的数据通过交叉验证(cross-validation)、Bootstrap 验证等方法来回答;
外部效度体现模型的普遍性(generalizability),需利用研究项目本身以外的数据(从时间上、地理上独立或者完全独立的数据)来回答。
5、评估临床预测模型的应用与影响
临床预测模型的最终意义在于应用临床预测模型是否改变了医生/病人的行为、改善了病人的结局或者成本效应,此即临床预测模型的影响研究。
与临床预测模型的验证不同,影响研究需要设计随机对照试验,且通常为整群随机对照试验来评估。
6、临床预测模型的更新
即便是经过良好验证的临床预测模型,由于疾病危险因素、未测量的危险因素、治疗措施以及治疗背景等随时间变化,模型性能因此下降,即校准度漂移(calibration drift)。因此,临床预测模型需要不断进化、动态更新。
疾病临床预测模型在医学领域的应用:
1、疾病诊断;
2、预后预测:预测病人预后情况的预测模型;
3、健康教育,如抽烟喝酒,几年后得心梗的几率是多少;
4、入组筛选,用已有的模型做很好的人群限定,大大减少需要收集的样本量;
5、治疗决策,基于预测模型做临床决策,可以根据不同的临床预测模型评分,推荐不同的治疗方案;
6、混杂校正,在科研研究的时候,根据模型做混杂因素的校正。