地中海贫血疾病模型
地中海贫血简称“地贫”,是全球分布最广的一种单基因遗传病。地中海贫血主要分为α,β,γ,δ,δβ共5种类型,临床上以α-地中海贫血和β-地中海贫血最为常见。根据病情轻重的不同,又分为轻型、中间型和重型。据统计,全球α或β地贫基因携带人口高达3.5亿。其发病机制是由于人体造血所需的珠蛋白基因(地贫基因)缺失或者突变,导致血红蛋白中的珠蛋白肽链有一种或几种合成减少或不能合成,从而引起的遗传性溶血性疾病。
集萃药康开发了以下3种疾病模型,可用于杜氏肌营养不良症治疗药物的筛选及药物安全性评价。另外,集萃药康自主研发的NCG-X小鼠以NCG重度免疫缺陷鼠为背景模型,也是一种良好的人类造血干细胞移植和研究地贫的模型。