遗传性TTR淀粉样病变
转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR) 疾病是由转甲状腺素蛋白(TTR)错误折叠而导致其在组织中异常沉积引起的疾病。ATTR临床主要表现为运动神经功能障碍，且不同程度累及心脏、视网膜、玻璃体、肾脏、软脑膜。常见分型为转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN) 及转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)。
集萃药康利用基因编辑技术将鼠TTR基因编码区及调控序列替换为相应的人源TTR基因片段，构建了B6-hTTR和B6-hTTR V50M模型，可分别应用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性疾病研究及人TTR靶向基因治疗等药物的体内药效评价和转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病的相关研究。