疾病罕见爱常存——集萃药康带你了解罕见病之黏多糖贮积症

2024-02-26

黏多糖贮积症（mucopolysaccharidosis，MPS）是一组复杂的、进行性多系统受累的溶酶体贮积病，是由于降解糖胺聚糖（亦称酸性黏多糖，glycosaminoglycan，GAGs）的酶缺乏所致。黏多糖是一类复杂的直链多糖，在正常情况下，它们在细胞内被分解和代谢；不能完全降解的黏多糖会在溶酶体中贮积，可造成包括发育迟缓、骨骼畸形、面容异常、神经系统受累、心脏病变、角膜混浊等疾病表型。目前中国大陆缺乏黏多糖贮积症的流行病学资料，但该病已被纳入中国《第 一批罕见病目录》。黏多糖贮积症可根据不同基因编码的不同溶酶体类型将其分为7个大类，11种亚型[1]（表1），除MPS Ⅱ型为X连锁遗传外，其余皆属常染色体隐性遗传。

探明乙肝—肝脏人源化小鼠蓄势待发

2024-02-23

根据疾病进展模型针对151个国家流行病学研究进行的统计结果显示，2022年全球约有2.575亿人感染乙肝病毒（HBsAg阳性），即全球HBV的流行率为3.2%。中国是世界上感染人数最多的国家，HBV流行率为5.6%，HBsAg阳性人数达到7974.7万，且乙肝的诊断率和治疗率只有24%和15%。

集萃药康带你回顾《开讲啦》，听李蓬院士讲授如何和脂肪交朋友

2024-02-21

集萃药康带你回顾《开讲啦》，听李蓬院士讲授如何和脂肪交朋友

2024-02-21

捷报连连！集萃药康自主产权阿尔茨海默症小鼠模型FAD4T第四篇高质量文章发表！

2024-02-19

阿尔茨海默症（Alzheimer's Disease, AD）俗称老年痴呆症，是一种起病隐匿的进行性发展的神经系统退行性疾病。目前并没有可以阻止或逆转阿尔茨海默症病程的治疗，只有少数药物或许可以暂时缓解或改善症状。因此，研发有效的治疗阿尔茨海默症药物受到广泛关注，阿尔茨海默症小鼠模型成为AD治疗和新药研发的重要研究工具。

乘风TIGIT/PVRIG浪潮，助力肿瘤免疫治疗发展！

2024-01-24

TIGIT是一种具有免疫球蛋白结构域和ITIM基序的跨膜蛋白，主要表达于T细胞和NK细胞表面。TIGIT与其配体PVR有很高的亲和力，可发挥维持免疫应答和调节免疫系统的作用。同时，脊髓灰质炎病毒受体（PVR）相关免疫球蛋白结构域（PVRIG）作为I型跨膜蛋白，主要存在于CD8+T 细胞和NK 细胞[1]。在肿瘤微环境中，TIGIT与配体CD155 结合，PVRIG与配体CD112 结合，会抑制T 细胞的增殖和活化，抑制NK细胞的杀伤作用，并导致肿瘤细胞的免疫逃逸。因此，联合阻断TIGIT 和PVRIG 可显著提高抗肿瘤效果[2]。