神经退行性疾病模型
神经退行性疾病（Neurodegenerative Disease, NDD）是一类发生在神经系统中，造成神经元及其附属树突、轴突和突触，以及遍布神经系统的胶质细胞发生损伤或者功能失常的疾病。其可分为急性神经退行性疾病和慢性神经退行性疾病，前者主要包括脑缺血（Cerebral Ischemia, CI）、脑损伤（Brain Injury, BI）、癫痫（Epilepsy）等；后者包括阿尔茨海默症（Alzheimer's Disease）、帕金森病（Parkinson's Disease）、亨廷顿舞蹈症（Huntington's Disease）、肌萎缩性侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS）等。
肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS），又名“渐冻症”，是一类由大脑和脊髓中运动神经元死亡引起的全球第三大神经退行性疾病，被世界卫生组织列为五大绝症之一。目前ALS的发病机制仍不明确，存在不同假说，发病机理的推测主要围绕基因突变、环境污染、重金属中毒、病毒侵染等。其中家族性患者约占5%~10%，主要由基因突变造成。
近年来不断有ALS发病相关基因被发现，迄今报道的约有几十种，已发现导致家族性ALS的突变基因包括SOD1、RNF和TARDBP等。针对这些ALS的热门基因突变位点及药物研究痛点，集萃药康分别构建了以下模型以满足ALS药物研发需求。